Cerezyme
Egy olyan gyógyszer, amelyet aktívan alkalmaznak 1-es vagy 3-as típusú Gaucher-kórban szenvedő betegek kezelésére. Hosszú távú enzimpótló terápiára alkalmazzák neuropátiás tünetekkel járó és nem járó betegeknél.
ATC osztályozás
Jelzések Cerezyme
A betegség főbb tünetei közül, amelyek a gyógyszer felírásának alapjául szolgálhatnak, a következőket kell kiemelni:
- Vérszegénység (kivéve a vashiányos vérszegénységet).
- Csontbetegségek (kivéve a D-vitamin-hiányhoz társuló betegségeket).
- Trombocitopénia.
- Splenomegalia vagy hepatomegalia.
Kiadási űrlap
A termék liofilizátum formájában kapható, amelyből kétféle infúziós oldat (200 és 400 E) készíthető. A gyógyszer kis, 20 ml-es injekciós üvegekben vásárolható meg a gyógyszertárban. A gyógyszer hatóanyaga az imigluceráz 200 (400) E. Ez módosított formában lévő glükocerebroszidáz, amelyet rekombináns DNS-technológiával állítanak elő kínai hörcsögök petefészkéből.
Gyógyszerhatástani
A ceramidot és a glükózt az imigluceráz katalizálja a glükolipid glükocerebrozid hidrolíziséből a membránlipidek normál lebontása révén. A glükocerebrozid főként a sejtek vérképző anyagcseréje során keletkezik. Gaucher-kór esetén a betegnél a β-glükocerebrozidáz enzim aktivitásának hiánya tapasztalható. Emiatt a glükocerebrozid lipidek felhalmozódnak a szöveti makrofágokban. Ezeket "Gaucher-sejteknek" nevezik, és teljesen túlterhelődhetnek ezzel a lipiddel.
A Gaucher-sejtek jellemzően a csontvelőben, a májban, a belekben, a lépben, a vesékben és még a tüdőben is megtalálhatók. A betegség másodlagos tüneteiként a szakértők a vérszegénységet és a trombocitopéniát tartják számon, amelyek súlyos hepatosplenomegaliához vezetnek. A Gaucher-kór talán legsúlyosabb szövődményei a csontvázfejlődés szövődményei (oszteonekrózis, átépülési elégtelenség, oszteopénia).
Farmakokinetikája
A gyógyszer négy dózisának intravénás infúziója után a beteg egy órán belül stabil enzimaktivitást ér el. A beavatkozás után a plazma enzimaktivitása 10 percen belül csökkenni kezd. Egyes szakértők úgy vélik, hogy az infúzió időtartama és a gyógyszer adagolása nem befolyásolja a mutatókat, de klinikai vizsgálatokat végeztek kis számú betegen.
Adagolás és beadás
A Gaucher-kór multiszisztémás és heterogén, így a helyes adagolást csak a kezelőorvos tudja meghatározni a beteg vizsgálata után. Az infúziót intravénásan, cseppentővel adják be egy-két órán keresztül. A gyógyszer beadásának sebessége nem haladhatja meg az 1 E/kg/percet. Az első két hétben a dózis 60 E/kg. Ezt az adagot egyszer adják be. A kezelést folytatni kell, ha nem észleltek allergiás reakciókat a gyógyszerre. A gyógyszert általában kéthetente adják be, de az adagot fokozatosan emelik.
[ 1 ]
Terhesség Cerezyme alatt történő alkalmazás
Jelenleg nem áll rendelkezésre elegendő információ arról, hogy a Cerezyme pontosan hogyan befolyásolja a terhes nők egészségét és a magzati fejlődést. Ezért terhesség alatti alkalmazása nem ajánlott. A Cerezyme-et csak rendkívüli szükség esetén írhatja fel a kezelőorvos.
Ellenjavallatok
- A termék hatóanyagával szembeni intolerancia.
- Allergia a gyógyszerre.
Mellékhatások Cerezyme
- Hányás.
- Hasmenés.
- Hányinger.
- Szédülés.
- Fejfájás.
- Bőrkiütések.
- Angioödéma.
- Generalizált viszketés.
- Hörgőgörcsök.
- Nehézlégzés.
- Kellemetlen érzés az injekció beadásának helyén.
- Megnövekedett testhőmérséklet.
Overdose
Nem jelentettek gyógyszer-túladagolás eseteit.
Tárolási feltételek
A gyógyszert hűvös helyen, lehetőleg hűtőszekrényben, +2 és -8 fok közötti hőmérsékleten kell tárolni.
[ 4 ]
Szavatossági idő
A lejárati idő 2 év. Ne használja fel ezt a dátumot követően.
Népszerű gyártók